DMD Aileleri Derneği, ilerleyici kas kaybına yol açan nadir hastalık Duchenne Musküler Distrofi (DMD) ile mücadele eden çocuklar ve gençler için kalıcı, güvenli ve devlet güvencesi altında bir tedavi modeline ihtiyaç duyulduğunu açıkladı. Dernek, ailelerin yaşadığı zorlukları ve sahadaki ihtiyaçları yakından izlediklerini belirterek, bireysel bağış kampanyalarına dayalı mevcut uygulamaların sürdürülebilir olmadığını vurguladı.
DMD’nin yanı sıra SMA gibi nadir hastalıklarda da yüksek maliyetli tedavilere erişim için ailelerin bireysel kampanyalara yönelmek zorunda kaldığına dikkat çekilen açıklamada, bu durumun sosyal devlet ilkesiyle bağdaşmadığı ifade edildi. Tedavilerin, yurt dışında yeterli denetimi bulunmayan merkezlerde uygulanmasının ciddi riskler barındırdığına işaret edildi.
Denetimsiz Tedaviler ve Güvenlik Riskleri
Dernek tarafından yapılan değerlendirmede, ilaçların etkinlik ve yan etki kriterlerine uygun olmayan merkezlerde uygulanmasının çocukların tedavi güvenliğini tehlikeye attığı belirtildi. Ailelerin bu tür merkezlere yönlendirilmesinin kabul edilemez olduğu vurgulanırken, mevcut tablonun kötü niyetli kişi ve organizasyonlar için suistimal alanı oluşturduğuna dikkat çekildi. Bu gelişmelerin, kurumsal ve kalıcı bir çözüm ihtiyacını açıkça ortaya koyduğu ifade edildi.
Açıklamada, DMD ve benzeri nadir hastalıklarla yaşayan bireylerin, etkili ve onaylı tedavilere bağış kampanyaları yoluyla değil, devlet güvencesi altında erişmesi gerektiği kaydedildi.
Nadir Hastalıklar İçin Özel Fon Modeli Önerisi
Dünya genelinde gen ve hücresel tedavilerin hızla geliştiğine işaret eden DMD Aileleri Derneği, yüksek maliyetler nedeniyle birçok ülkenin nadir hastalıklar için özel fon modelleri oluşturduğunu hatırlattı. Bu modeller sayesinde hastaların tedavilere zamanında ulaşabildiği, devletlerin ise bütçe yönetimini daha öngörülebilir şekilde gerçekleştirebildiği belirtildi.
Türkiye’de de benzer bir yapının hayata geçirilmesinin, ailelerin bireysel kampanyalara yönelmesini önleyeceği ve hastaların uluslararası gelişmelerle eş zamanlı tedavilere erişimini sağlayacağı ifade edildi.
‘Nadir Hastalıklar Tedavi Erişim Fonu’ Çağrısı
Dernek, “Nadir Hastalıklar Tedavi Erişim Fonu”nun kurulmasına yönelik yasal düzenlemelerin başlatılması gerektiğini belirtti. Bu kapsamda, yurt dışındaki başarılı uygulamaların incelenerek Türkiye’ye uygun bir modelin değerlendirilmesi çağrısında bulunuldu.
Açıklamada, kimsenin geride bırakılmaması gerektiği vurgulanarak, güvenli ve onaylı tedavilere Türk hekimler aracılığıyla ve devlet güvencesiyle erişimin sağlanmasının önemine dikkat çekildi. Konunun Türkiye Büyük Millet Meclisi gündemine taşınması ve Sağlık Bakanlığı nezdinde değerlendirilmesi için kamuoyu desteği talep edildi.
