ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), 30 Ekim 2026 tarihinde, tekrarlayan solunum yolu papillomatozisi (RRP) bulunan yetişkinlerde ameliyat sıklığını azaltmak amacıyla geliştirilen Voceryq’e hızlandırılmış onay vermiştir. Bu onay, insan papilloma virüsünün (HPV) hava yollarında tekrarlayan oluşumlara neden olduğu nadir bir hastalığın tedavisi için önemli bir gelişme olarak değerlendirilmektedir.
Voceryq'in Etkinliği Nasıldır?
FDA’nın etkinlik değerlendirmesine alınan 26 yetişkin hastanın 7’sinde, bir yıl boyunca ameliyat gerekmediği gözlemlenmiştir. Bu durum, tedavinin etkinliğini gösteren önemli bir bulgu olarak öne çıkmaktadır. Ancak, onayın uzun vadeli klinik yararının ek araştırmalarla doğrulanması gerektiği de belirtilmiştir.
Inovio Pharmaceuticals tarafından geliştirilen Voceryq, ABD’de onaylanan ilk plazmid DNA temelli immünoterapidir. Hastalık, özellikle HPV-6 ve HPV-11 tipleri ile ilişkilidir ve hava yollarında, çoğunlukla gırtlak ve ses tellerinde iyi huylu oluşumlar meydana getirir. Bu oluşumlar, ses kısıklığı, öksürük ve bazı hastalarda solunum güçlüğüne neden olabilmektedir.
Hastaların Durumu ve Araştırma Sonuçları
RRP-001 araştırması kapsamında, 32 yetişkinin katıldığı Faz 1/2 çalışmasında, 26 hastanın 7’sinde ameliyatsız izlenme durumu gözlemlenmiştir. Bu hastaların yaklaşık yüzde 27’sinde, bir yıllık değerlendirme döneminde papillomların çıkarılması için yeni ameliyat gerekmediği bildirilmiştir. Ancak bu sonuç, virüsün tamamen temizlendiğini veya hastalığın kalıcı olarak iyileştiğini göstermemektedir.
Araştırmanın sonuçları, 12 Şubat 2025 tarihinde Nature Communications dergisinde yayımlanmıştır. Bu çalışmada, 32 katılımcının 26’sında, önceki yıla göre ameliyat sayısının azaldığı belirtilmiştir. Ancak, bu oran, ameliyatsız izlenen hastaların oranından farklı bir ölçütü yansıtmaktadır ve yüzde 81’lik bir iyileşme oranı anlamına gelmemektedir.
Tedavi Uygulama Şeması ve Yan Etkiler
Voceryq’in onaylı uygulama şemasında, ilk dozdan önce görülebilen papillomların cerrahi olarak temizlenmesi gerekmektedir. Ardından, üç hafta arayla toplam dört doz kas içine uygulanmaktadır. Tedavide kullanılan CELLECTRA 5PSP cihazı, kısa elektriksel uyarılarla DNA’nın hücrelere girişini kolaylaştırmaktadır. Bu işlem, eğitimli sağlık personeli tarafından elektroporasyon adı verilen bir yöntemle gerçekleştirilmektedir.
Ürünün kullanımı sırasında en sık bildirilen yan etkiler arasında enjeksiyon bölgesi reaksiyonları, baş ağrısı, yorgunluk, tansiyon yükselmesi, bulantı ve baş dönmesi bulunmaktadır. Ayrıca, elektriksel uygulamaya bağlı geçici kasılmalar ve uygulama yerinde kanama da görülebilmektedir. Çocuklarda güvenlilik ve etkinlik henüz belirlenmemiştir.
FDA, Voceryq’in klinik yararının onay sonrası araştırmalarla doğrulanmasını istemektedir. Bu kapsamda, en az 50 yetişkin ve çocuk hastanın yer alacağı bir çalışma planlanmaktadır. Gelecek araştırmalara çocukların da dahil edilmesi, mevcut onayın çocukları kapsadığı anlamına gelmemektedir. Voceryq’in mevcut kullanım alanı yetişkin hastalarla sınırlıdır.
Inovio, Voceryq’in sipariş ve sevkiyatının yaklaşık 60 gün içinde başlamasını, tam ticari lansmanın ise 2027’nin ilk çeyreğinde yapılmasını beklediğini açıklamıştır. Ancak, FDA onayı, ürünün hâlihazırda yaygın kullanıma sunulduğu anlamına gelmemektedir.
