ABD’de bilim insanları, yaşa bağlı makula dejenerasyonu nedeniyle görme kaybı yaşayan hastalarda uygulanan kök hücre nakline dayalı yeni tedavinin, görme yetisini belirgin biçimde artırdığını açıkladı. İnsanlarda ilk kez denenen yöntem, retina merkezindeki hasarın geri döndürülebileceğine işaret ediyor. Araştırma ekibi, kök hücrelerin, retinadaki pigment epitel hücrelerinin (RPE) görevini devralarak ilerleyici körlüğü durdurma ve görmeyi kısmen de olsa yeniden kazandırma potansiyeli taşıdığını belirtiyor. Klinik çalışma, ABD’de Michigan Medicine bünyesinde yürütüldü; sonuçlar, saygın bilim dergisi Cell Stem Cell’de yayımlandı.
Klinik denemeye katılan yaşlı hastalarda dikkat çekici iyileşme
Faz 1/2a safhasındaki klinik denemeye, 71 ile 86 yaş arasında, kuru tip makula dejenerasyonu bulunan altı hasta dahil edildi. Bu hastalardan üçü, Snellen görme keskinliği tablosunda 20/200 ile 20/800 aralığında değişen, ileri düzeyde görme kaybına sahipti. Diğer üç hastada ise bu değerler 20/70 ile 20/200 arasında seyretti.
Tedavide, göz bankasından temin edilen ve laboratuvar ortamında RPE hücrelerine dönüşebilen kök hücreler kullanıldı. Her hastaya, yalnızca tek seferlik bir uygulamayla 50 bin hücre enjekte edildi. Bu hücreler, ameliyat sırasında hasarlı retinanın altına yerleştirildi ve böylece kaybolan pigment epitel hücrelerinin fonksiyonunun yeniden oluşturulması hedeflendi. Araştırma, söz konusu tedavinin güvenli olduğunu ortaya koydu. İzlem sürecinde kök hücre kaynaklı herhangi bir tümör oluşumu ya da bağışıklık sistemine bağlı ciddi bir komplikasyon rapor edilmedi. Yalnızca cerrahi işleme bağlı, sınırlı ve yönetilebilir komplikasyonlar gözlendi; tedaviye doğrudan atfedilebilecek ağır bir olumsuz etkiye rastlanmadı.
Bir yılda göz tablosunda 21 harf daha okuyabildiler
Takiplerin tamamlanmasının ardından, özellikle en ciddi görme kaybı olan üç hastada şaşırtıcı düzeyde iyileşme tespit edildi. Tedaviden bir yıl sonra, bu hastalar, tedavi öncesine kıyasla göz tablosunda ortalama 21 harf daha fazla okuyabilir hale geldi.
Araştırmacılar, ileri evre kuru makula dejenerasyonu için bu ölçüde bir görme kazanımının daha önce bildirilmediğinin altını çizdi. Çalışmanın baş araştırmacılarından göz doktoru Prof. Rajesh Rao, sonuçlara ilişkin değerlendirmesinde şu ifadeleri kullandı: “Güvenlik sonuçlarından memnunduk ancak en heyecan verici kısım görmelerinin de iyileşmesiydi. Bu hastalarda bu derece bir kazanım daha önce rapor edilmedi.”
Bilim insanlarına göre bu bulgular, yıllardır yalnızca ilerlemesi yavaşlatılabilen hastalıkta, ilk kez görme kaybının geri çevrilebileceğine dair somut işaretler sunuyor.
Daha yüksek dozlar ve geniş ölçekli çalışmalar yolda
Deneme kapsamında, yalnızca 50 bin hücrelik enjeksiyon değil, aynı zamanda 150 bin ve 250 bin hücre içeren daha yüksek dozların güvenliği de izlenmeye devam ediyor. Araştırma ekibi, bu yüksek dozların da güvenli olduğunun doğrulanması halinde, tedavinin daha geniş hasta gruplarında test edileceği ileri faz klinik çalışmaların planlandığını belirtiyor.
Makula dejenerasyonu, dünya genelinde milyonlarca yaşlı bireyin merkezi görmesini kaybetmesine yol açan en yaygın nedenlerden biri olarak biliniyor. Mevcut tedavi seçenekleri, özellikle kuru tip makula dejenerasyonunda, çoğunlukla yalnızca hastalığın ilerlemesini yavaşlatabiliyor; kaybedilen görmeyi geri kazandırmak ise bugüne kadar mümkün olmuyordu. Bu nedenle, kök hücre nakline dayalı yeni yaklaşımın görme kaybını geri çevirebilme ihtimali, hem göz hekimliği camiasında hem de kök hücre araştırmaları alanında büyük yankı uyandırdı.
